多国同步罕见病用药

利用真实世界数据与特许准入，把海外已上市、国内未获批的罕见病药物引入时间大幅压缩。

适应证与前提

按具体药物适应证，需提供基因或酶学证据。是否适用需由院内执业医师结合病理、分期、基因型、既往治疗史与器官功能判断；我们不做医学判断，也不承诺疗效。

怎么核实

三个可以直接问机构的问题：这项技术当期是否在开展、适应证范围是什么、评估与随访由哪个科室负责。答得清楚，才值得进入下一步。